乐享干货 | 从“取出来治”到“在体内造”：In Vivo CAR-T正掀起下一代细胞治疗革命

前言

癌症免疫治疗领域，一场静默的革命正在上演。传统 CAR-T 疗法自问世以来，已在血液肿瘤治疗中创造了无数奇迹，但患者需经历白细胞单采、体外培养数周、清淋化疗等一系列复杂流程，总费用高达数十万美元。许多患者等不起、用不起，细胞治疗的可及性始终是悬而未决的难题。

In vivo CAR-T 的出现，正试图从根本上改写这一困境。这项颠覆性技术不再将患者的T细胞取出体外改造，而是通过慢病毒载体或 mRNA-LNP 递送系统，直接在患者体内将T细胞重编程为抗癌 CAR-T 细胞。一次静脉输注，无需单采、无需体外培养、无需清淋化疗，治疗周期从数周缩短至数小时。

 

2025年至2026年，全球 In vivo CAR-T领域迎来爆发式突破

2025年7月，华中科技大学同济医学院附属协和医院团队在 《柳叶刀》² 发表全球首例体内CAR-T治疗多发性骨髓瘤的临床研究，4例复发难治患者实现100%客观缓解率（ORR），其中2例达到严格完全缓解，CAR-T细胞甚至浸润了传统疗法难以到达的髓外病灶和脑脊液。

2026年3月，阿斯利康以高达10亿美元押注的ESO-T01的I期完整结果发表在 《自然·医学》 上³。5例多发性骨髓瘤患者中4例达到客观缓解，其中3例为严格完全缓解。

与此同时，全球已有超过15款In vivo CAR-T管线进入临床或临床前开发阶段。吉利德以3.5亿美元收购Interius，艾伯维以21亿美元收购Capstan，制药巨头的均在重金押注和加速推进，印证了这一赛道的巨大潜力。

然而，任何前沿疗法的产业化落地，都离不开上游核心原材料的坚实支撑。病毒载体的高效生产对细胞培养体系提出了更高的要求——特别是在大规模生产环节，优质的培养基直接决定了载体产量、工艺一致性和最终疗法的成本可控性。

 

乐纯生物 Wayne293^® A21501

In Vivo CAR-T前

上游病毒载体生产的“硬核引擎”前

In vivo CAR-T的核心，在于通过病毒载体或LNP将CAR基因精准递送至患者体内的T细胞。而慢病毒载体其大规模生产都高度依赖HEK293细胞作为病毒包装宿主。在这一关键上游环节，培养基的性能直接决定了病毒滴度、批次稳定性和工艺放大可行性。

乐纯生物旗下QuaCell^®，始终专注于生物药生产核心原材料的研发与制造，已形成国内首个同时支持商业化宿主细胞株开发与无血清培养基开发验证的一体化解决方案平台。其中，Wayne293^®瞬转培养基（货号：A21501） 是QuaCell^®专为病毒载体上游生产打造的明星产品。

核心定位： A21501是一款针对人类胚胎肾细胞293（HEK293）及其衍生细胞系瞬时化学转染表达所研发的无血清、无动物成分培养基，适用于HEK293系列细胞的悬浮培养、化学转染以及瞬时转染。

 

A21501三大核心优势

01.无血清、无动物成分，符合 GMP 级生产要求

A21501采用无动物源配方，从源头规避血清及动物源成分带来的批次差异、病原体污染和免疫原性风险，产品符合GMP相关要求，并在通过 ISO 9001 和 ISO 13485 质量体系认证的生产体系下制造，为病毒载体生产提供高安全性与高合规性的培养体系。

 

02.高密度增殖 + 高效率转染 + 高产量表达

在HEK293 悬浮培养体系中，A21501 能够支持细胞实现高密度增殖，同时显著提升化学转染和瞬时转染效率，最终驱动目的蛋白或病毒载体的高产量表达。这对于In vivo CAR-T所需的慢病毒载体大规模GMP生产而言，意味着更高的批次产量和更低的单位成本。

 

与供应商G的Medium F相比，A21501展现出卓越的维持293细胞高密度增殖能力。在HEK293瞬转模型中，采用125mL摇瓶（Φ25mm）、30mL工作体积，于37℃、5% CO₂、75%湿度及125rpm条件下培养7天，A21501有效支持了细胞的持续高密度扩增。

 

与供应商G的Medium F相比，A21501有更高效的转染效率。125mL 摇瓶，工作体积30mL，Φ25mm，125rpm，湿度75%，5% CO₂ ，37℃ 培养；按说明书标准方法转染同一个带有 EGPF 荧光蛋白基因的质粒，转染后 24 小时分别进行荧光及活细胞计数，并计算转染效率。

 

与供应商G的Medium F相比，A21501有更高效的转染效率。125mL 摇瓶，工作体积30mL，Φ25mm，125rpm，湿度75%，5% CO₂ ，37℃ 培养；按说明书标准方法转染同一个带有 EGPF 荧光蛋白基因的质粒，转染后 24 小时分别进行荧光及活细胞计数，并计算转染效率。

与供应商G的Medium F相比，A21501有效提高LV滴度。

 

03.工艺稳定，放大无忧

我们拥有集培养基开发与生产、细胞株开发到GMP中试生产的完整服务平台，致力于为客户提供“从DNA到GMP生产的一体化服务”。A21501作为商业化成熟产品，经过大量工艺验证，支持从研发小试到商业化规模的无缝放大，为生产放大阶段的快速推进提供可靠的上游供应链保障。

 

HEK293细胞在A21501中细胞表现稳定。细胞倍增和瞬转蛋白滴度表现不会随细胞代次变化而差生差异。

HEK293细胞在A21501中线性放大能力稳定。以瞬转的蛋白滴度作为直接指标，从10ml到1L的瞬转表达过程中，蛋白滴度没有随表达尺寸放大而产生变异。

 

在In vivo CAR-T从“概念验证”加速迈向“产业落地”的关键窗口期，高品质的国产核心原材料正扮演着越来越关键的角色。从抗体药物到基因细胞治疗，乐纯生物正凭借扎实的培养基研发能力和产业化布局，为中国创新细胞治疗的上游供应链自主可控贡献力量。

 

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